Pikralida sp. z o.o. prowadzi badania naukowe, których celem jest odkrywanie i rozwój przełomowych rozwiązań terapeutycznych, będących odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów. Realizujemy projekty od etapu opracowania koncepcji innowacyjnego rozwiązania terapeutycznego do etapu jego klinicznej weryfikacji (badania kliniczne typu proof-of-concept). W ramach naszego portfolio realizujemy badania własne, a także, poprzez zakup licencji, rozwijamy projekty bazujące na przełomowych odkryciach naukowych zespołów akademickich.
Obecnie realizujemy projekty ukierunkowane na odkrywanie i rozwój małocząsteczkowych związków chemicznych posiadających potencjał terapeutyczny w chorobach centralnego układu nerwowego. Najbardziej zaawansowane projekty to EpiFix, którego celem jest zastosowanie inhibitora metaloproteinazy macierzowej w zapobieganiu rozwojowi padaczki pourazowej i poudarowej oraz projekt ALS w którym skupiamy się na opracowaniu innowacyjnej terapii stosowanej w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego.
Projekt EpiFix
Epilepsja to przewlekła choroba neurologiczna przebiegająca z nawracającymi napadami padaczkowymi, które są wyrazem przejściowych zaburzeń czynności mózgu, polegających na nadmiernych i gwałtownych, samorzutnych wyładowaniach bioelektrycznych w komórkach nerwowych. Obecnie ok. 30% przypadków padaczki jest nieuleczalnych, a łagodzenie ich objawów wymaga stałej farmakoterapii. Występowanie napadów padaczkowych, a także ciągłe przyjmowanie leków, powoduje znaczne ograniczenia w życiu zawodowym i społecznym chorych. Rozwój epilepsji jest częstym powikłaniem po przebytym urazie mózgu lub udarze. Ocenia się, że w Europie i w Stanach Zjednoczonych dochodzi rocznie do 2,3 mln poważnych urazów głowy oraz do 1,9 mln udarów – każde z tych zdarzeń może skutkować rozpoczęciem procesu epileptogenezy prowadzącej w konsekwencji do rozwoju padaczki.
Wraz z Zespołem Prof. Kaczmarka z Pracowni Neurobiologii Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN prowadzimy prace B+R nad przełomowym rozwiązaniem terapeutycznym chroniącym przed rozwojem padaczki pourazowej i poudarowej, opartym o blokowanie procesu epileptogenzy poprzez modulowanie aktywności białka enzymatycznego, metaloproteazy macierzowej 9 (MMP-9). Wytypowany w trakcie prac inhibitor MM9 o nazwie PKL-021 jest niskocząsteczkowym związkiem chemicznym o wysokiej aktywności i optymalnych „drug like properties”. Postulowany efekt terapeutyczny inhibitora PKL-021 został wykazany w badaniach in vivo. Obecnie trwają prace nad rozwojem procesu wytwarzania związku PKL-021, a rozpoczęcie badania klinicznego fazy pierwszej jest planowane ma połowę 2023 r.
W kolejnym etapie Spółka planuje pozyskać partnera branżowego, firmę farmaceutyczna o zasięgu globalnym, wspólnie z którą przeprowadzi badania kliniczne dalszych faz i wprowadzi lek na rynek.
Projekt realizujemy we współpracy z naukowcami z Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN w Warszawie, a na jego realizację uzyskaliśmy dofinansowanie z Funduszy Europejskich Projekt w ramach Programu Inteligentny Rozwój.
Projekt ALS
Stwardnienie zanikowe boczne, łac. sclerosis lateralis amyotrophica (SLA), ang. Amyotrophic lateral sclerosis, ALS), należy do grupy chorób neuronu ruchowego (ang. Motor Neuron Disease). Jest to choroba pierwotnie zwyrodnieniowa układu nerwowego o postępującym przebiegu i nieznanej etiologii. Dla stwardnienia zanikowego bocznego charakterystyczne jest nieodwracalne uszkodzenie neuronów ruchowych zarówno w korze mózgu, jak i w pniu mózgowym i rdzeniu kręgowym, które klinicznie manifestuje się jednoczesnym występowaniem objawów uszkodzenia tzw. górnego i dolnego neuronu ruchowego. U pacjentów w toku rozwoju choroby dochodzi do powolnego, ale systematycznego pogarszania się sprawności ruchowej, a w późniejszych etapach do całkowitego paraliżu i ostatecznie śmierci poprzez zatrzymanie pracy mięśni oddechowych. Ogólnie przyjmuje się, że ALS prowadzi do śmierci w ciągu 3–5 lat; najczęściej śmierć z powodu ALS następuje wskutek niewydolności oddechowej.
ALS jest chorobą sierocą. Szacuje się, że w 2019 roku na całym świecie było 28100 przypadków ALS u osób dorosłych w wieku 40 lat i starszych. Przewiduje się, że liczba ta wzrośnie do 32 600 przypadków do 2028 r. Wskaźnik zachorowalności na ALS w Europie wynosi 2,16 przypadków na 100 000 osób.
Dotąd nie opracowano skutecznej metody leczenia przyczynowego choroby. W terapii pacjentów stosowane są leki, które w niewielkim stopniu spowalniają progresję choroby.
Prowadzimy badania naukowe, których celem jest identyfikacja struktur wiodących, a w perspektywie kilku lat nominacja kandydata klinicznego. Program badawczy jest oparty o wykorzystanie nowoczesnych narzędzi służących do projektowania leków, w tym modelowania molekularnego oddziaływań z miejscem aktywnym celu terapeutycznego.